R-MOLÉCULES ou PROTÉINES RECOMBINANTES

La recombinaison génétique consiste à introduire un gène étranger et à le faire exprimer chez un micro-organisme (bactéries, levure, champignons) dans des cellules d'insecte, de mammifère... ou dans un organisme (plantes, animaux transgéniques). L'expression du gène permet d'obtenir des molécules dites recombinantes, ou r−molécules, qui sont utilisées, dans le domaine de la santé, comme vaccins ou comme médicaments. Pour la préparation de vaccins, le gène recombiné provient de l'agent pathogène et code l'antigène responsable de l'immunisation protectrice. Pour les médicaments, on utilise des gènes d'origine humaine codant des protéines normalement synthétisées par l'organisme, de façon physiologique ou en réponse à des situations particulières. Les médicaments recombinants s'adressent à deux types de pathologies :

– les déficits hormonaux ou bien enzymatiques innés ou acquis, dans le cas desquels les doses utilisées se rapprochent le plus possible des doses physiologiques, car leur emploi est parfaitement spécifique ;

– les pathologies telles que le cancer, les maladies cardio−vasculaires ou les maladies infectieuses sont traitées par des r−molécules à doses relativement élevées. Beaucoup de ces médicaments, comme les immunomodulateurs (interféron, interleukine−2), ont une activité multiple et leurs indications sont de ce fait nombreuses mais d'usage souvent difficile.

Le bénéfice thérapeutique de ces médicaments est évident lorsqu'ils s'adressent à des pathologies pour lesquelles il n'existe pas d'autre traitement. C'est le cas de l'interféron-α, dans le traitement de l'hépatite chronique, et de l'érythropoïétine, pour les anémies liées aux insuffisances rénales, palliées jusqu'alors par des transfusions.

Lorsque les médicaments recombinants viennent se substituer à des médicaments identiques, mais obtenus auparavant par extraction à partir de tissus animaux (insuline obtenue à partir de pancréas de porc ou de bovin) ou de tissus humains (vaccin contre l'hépatite à partir du plasma de donneurs, hormone de croissance à partir d'hypophyses prélevées sur des cadavres), les r−molécules offrent une plus grande sécurité. En effet, les produits obtenus à partir de tissus humains peuvent être contaminés par des virus (par exemple, la maladie de Creutzfeldt-Jakob provoquée par des somatotropines d'extraction). On peut contester cet avantage étant donné les progrès importants réalisés ces dernières années dans les techniques de purification. Toutefois, grâce à leur production en fermenteur, les r−molécules garantissent un approvisionnement quasi illimité.

Les possibilités thérapeutiques des médicaments d'addition (tPA, interférons, interleukine, facteurs de croissance hématopoïétique), qui s'adressent à des pathologies pour lesquelles il existe déjà des traitements, doivent faire l'objet de procédures d'évaluation qui sont très laborieuses et largement dépendantes des enjeux commerciaux liés aux rivalités des grandes firmes de l'industrie pharmaceutique.

Issus d'une recherche de pointe, protégés par des brevets, les médicaments recombinants sont très coûteux. Comment, avec leurs ressources limitées, les systèmes de santé vont−ils pouvoir faire face à de tels coûts ? Il va de toute façon falloir tester les thérapeutiques dans le cadre d'essais rigoureux et accepter une discipline dans la prescription de ces médicaments. Il va falloir aussi leur trouver un prix qui soit suffisamment incitatif pour l'industrie pour qu'elle continue sur la voie du progrès et qu'il soit suffisamment modéré pour que la société l'accepte. Ce problème n'est pas uniquement celui des médicaments issus des biotechnologies, mais il se pose, pour eux,[...]