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THÉRAPIE GÉNIQUE

Articles

  • ARNm THÉRAPEUTIQUES

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    Production d’ARNm thérapeutiques - crédits : Encyclopædia Universalis France

    Un grand nombre de maladies, génétiques en particulier mais aussi acquises, pourraient être soignées si on pouvait introduire dans l’organisme, voire dans les cellules en cause, la ou les protéines capables de corriger l’anomalie à l’origine de la maladie. Face à ce besoin, on ne dispose que d'une...

  • THÉRAPIE GÉNIQUE : PREMIER ESSAI

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    La maladie des enfants-bulles est causée par des mutations du gène codant l'adénosine désaminase (AD), une enzyme indispensable au fonctionnement des lymphocytes. En son absence, les enfants atteints ont un système immunitaire tellement faible qu'ils doivent vivre à l'abri d'une bulle. En 1990,...

  • ADÉNOVIRUS

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    L' utilisation des adénovirus comme vecteurs en thérapie génique a entraîné un regain d'intérêt pour cette famille de virus.

  • CANCER - Cancer et santé publique

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    Lathérapie génique représente un autre domaine de recherche. Maintenant qu'ont été identifiés les défauts du génome caractérisant les cellules cancéreuses, il est tentant d'essayer de les corriger et de faire redevenir normales les cellules cancéreuses. Quelques résultats ont été obtenus chez l'homme...

  • CANCER - Immunothérapie

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    ...attractantes pour les lymphocytes T. D’autres stratégies ont pour but de rediriger spécifiquement les cellules CAR T vers la tumeur en leur faisant exprimer, par thérapie génique, un nouveau récepteur à une chimiokine produite abondamment par les tumeurs. Tous ces travaux sont menés dans des systèmes précliniques...

  • GÉNIE GÉNÉTIQUE

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    – de procéder à des thérapies géniques en transférant, dans des cellules somatiques de patients, des gènes capables de corriger des défauts génétiques ou d'induire la mort de cellules tumorales ;

  • ÉDITION DU GÉNOME HUMAIN

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    Depuis l’achèvement en 2004 du projet Génome humain, entrepris au début des années 1990, dont l’objectif était de procéder à la première lecture intégrale des trois milliards de bases que contient l’ADN humain, les avancées de la génétique sont fulgurantes. Outre le séquençage...

  • ÉDITION DES GÉNOMES

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    ...séquences nouvelles, etc. L’opération prend du temps : un an au moins pour obtenir une souris porteuse d’une mutation ciblée. Il en est de même pour la thérapie génique s’appuyant sur des cellules souches isolées de l’organisme et « réparées » in vitro avant d’être réintroduites chez le sujet. En dépit...

  • GÉNOMIQUE - Théorie et applications

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    ...dans les cellules somatiques est susceptible de guérir des maladies résultant d'une dégénérescence ou d'une infection. Cette opération est qualifiée de thérapie génique, par opposition à la transgenèse, qui suppose que le gène étranger soit introduit à un moment ou à un autre dans les cellules germinales...

  • GÉNOMIQUE - La transgenèse

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    En France, l'intérêt des thérapies géniques germinales chez l'animal n'est, en aucune façon, de constituer un préalable à de telles manipulations chez l'homme, la thérapie génique germinale étant interdite par la loi. Ces expériences permettent en revanche de démontrer qu'une mutation est bien à l'origine...

  • GÉNOMIQUE : ANNOTATION DES GÉNOMES

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    ...clinique, notamment en oncologie avec le développement de kits de capture de séquences de gènes d’intérêt (oncogènes et gènes suppresseurs de tumeurs). L’un de ces kits cible 324 gènes et permet aux cliniciens d’apprécier en une étape les mécanismes de résistance à la chimiothérapie et donc d’adapter...

  • HÉRÉDITÉ

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    ...contraire, le « génie génétique », ainsi rebaptisé, permettait d'étudier en toute sécurité de dangereux virus et de nombreux oncogènes (cf. oncogènes). Il permettait aussi, en insérant un gène normal chez un sujet qui en est dépourvu un nouvel espoir de guérison de certaines maladies héréditaires. Mais...

  • HISTOCOMPATIBILITÉ

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    ...cellules souches de moelle ont été « corrigées » génétiquement et réimplantées avec succès pour remplacer une copie défective du gène ADA (adénine déaminase) chez deux enfants français et six enfants américains. L'autogreffe des cellules souches ainsi corrigées promet beaucoup pour la thérapie génique.

  • PRIX LASKER 2021

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    ...1985, elle émigre avec sa famille aux États-Unis et rejoint l’université de Pennsylvanie en 1990. Son choix de chercher à utiliser l’ARN messager pour des thérapies géniques la marginalise. En effet, étant alors concentrée sur les recherches autour de l’ADN, la communauté scientifique n’est pas convaincue....

  • MALADIES MOLÉCULAIRES

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    Lathérapie génique. Il s'agit là d'un traitement en devenir. Il transforme radicalement les concepts de la médecine : l'ADN, de responsable de maladies, devient médicament. Par sa nature même, il modifie l'essence de l'individu dont on va changer le programme. La méthode n'en est encore qu'à ses débuts,...

  • MALADIES NEURODÉGÉNÉRATIVES

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    – Lesapproches de thérapie génique ont pour but d'introduire dans une cellule cible un gène thérapeutique (produisant une protéine manquante, un facteur neuroprotecteur ou une autre protéine d'intérêt), ou une petite séquence d'ARN (ARN interférents ou siRNA), afin de contrôler...

  • MALADIES RARES

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    ...alors disponibles permet d'envisager de multiples hypothèses thérapeutiques : utilisation de molécules existantes, génothérapies, thérapie cellulaire... Dans les thérapies géniques en particulier, l'ADN peut devenir médicament, être fabriqué et réintroduit dans la cellule. Plus qu'une collection, la collecte...

  • MUCOVISCIDOSE ou FIBROSE KYSTIQUE DU PANCRÉAS

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    À la suite de la découverte du gène CFTR, de grands espoirs ont été portés sur lathérapie génique à l’aide de vecteurs viraux recombinants exprimant le CFTR – en particulier des adénovirus – mais, après de nombreux essais de phase 1, les résultats n’ont pas été probants, ce qui est dû en particulier...

  • MYOPATHIES

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    Lathérapie génique vise à transférer un gène dans un but thérapeutique. Le gène introduit dans la cellule peut être le gène normal ou un autre gène permettant de pallier le déficit lié au gène muté responsable de la maladie. Pour acheminer le gène thérapeutique, le véhicule idéal serait un vecteur...

  • NANOTECHNOLOGIES (enjeux et risques)

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    ...encore très incomplète, de ces maladies. Elles en permettent le diagnostic précoce, qui peut donc déboucher sur un traitement quand il est disponible. Elles commencent à être utilisées dans le domaine de la thérapie génique où les gènes d'intérêt peuvent être encapsulés, comme des médicaments...

  • PARKINSON MALADIE DE

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    La thérapie génique consiste à introduire dans une cellule un gène étranger fonctionnel qui va remplacer un gène autochtone défaillant. Il existe de nombreuses tentatives de thérapie génique appliquée à des dysfonctions du système immunitaire, de la rétine, etc. Les débuts d’une telle expérimentation...

  • PRIX NOBEL DE PHYSIOLOGIE OU MÉDECINE 2023

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    Le 2 octobre 2023, le prix Nobel de physiologie ou médecine a été attribué conjointement à la Hongro-Américaine Katalin Karikó et à l’Américain Drew Weissman « pour leurs découvertes concernant les modifications des bases nucléotidiques qui ont permis le développement de vaccins à ...

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