Correction possible d’une maladie génétique humaine

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Les maladies génétiques qui affectent les cellules sanguines sont une cible privilégiée des thérapies par ARNm, car toutes les cellules dérivent de cellules souches de la moelle osseuse. Dans le cas présent d'une anémie falciforme, une anomalie héréditaire de l'hémoglobine entraîne une déformation en faucille de certains globules rouges, source de nombreux problèmes pathologiques. Des tentatives de correction du défaut, par des vecteurs particulaires contenant l'ARNm d'un système de correction spécifique de la mutation du gène responsable, sont en cours avec des résultats prometteurs.